[서울파이낸스 권서현 기자] GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포 증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'가 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 1상 임상시험계획서(CTN)를 승인받았다고 12일 밝혔다.
MPSIIIA는 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적 뇌 손상 등이 유발되는 열성 유전질환으로, 환자 대부분이 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이다.
아직 허가받은 치료제가 없어 미충족 의료수요가 큰 것으로 전해졌다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 MPSIIIA 치료제에 적용해 개발 중인 신약으로, 이를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다고 회사는 설명했다.
이 치료제는 앞서 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐고 유럽의약품청(EMA)에서도 ODD 지정을 받았다.
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