[서울파이낸스 김현경 기자] GC녹십자는 자체개발한 뇌실 내 투여방식의 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV가 일본 파트너사 클리니젠(Clinigen K.K.)을 통해 일본 후생노동성(MHLW)의 품목허가를 받았다고 22일 밝혔다. GC녹십자에 따르면 이런 방식의 헌터증후군 치료제가 나온 건 세계에서 처음이다.

헌터라제ICV는 머리에 장치를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다. 

GC녹십자는 이 치료제를 쓰면 환자의 뇌혈관과 중추신경세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실과 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화할 수 있을 것으로 기대한다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다.

헌터라제ICV는 일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 주도한 임상에서도 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산(HS)을 감소시키고 발달 연령을 유지하거나 개선하는 것으로 나타났다.

허은철 GC녹십자 사장은 "이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 말했다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다.

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